日本iPSC幹細胞療法獲批准：神經物理治療師怎麼看？
2026年三月份，日本正式批准iPSC幹細胞移植有條件用於帕金森治療，成為全球首例。研究數據怎麼說，物理治療師觀點帶您深度解析！
2026.03.20 作者 / 古沛昕物理治療師
2026年初，日本厚生勞動省批准了兩項突破性的誘導性多能幹細胞 (Induced Pluripotent Stem Cell, 以下簡稱 iPSC) 幹細胞療法應用，分別是用於治療嚴重心衰竭的 ReHeart，以及治療帕金森的 Amchepry。
幹細胞用於帕金森的技術開發與臨床試驗一直都有在進行，包括美國使用人類胚胎幹細胞 (Human Embryonic Stem Cell, hES) 以及日本使用體細胞誘導分化而成的 iPSC。
日本今年度通過 Amchepry 有條件的製造與販售許可，仍是全球首例、也是再生醫療一大里程碑，進入醫療實用的新時代。
這項消息我們該如何解讀呢？距離治癒帕金森是否不遠了呢？我們由神經物理治療師的角度，為您由臨床第一線的觀點理解這項新消息！
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什麼是 iPSC「誘導型多潛能幹細胞」？
大家對於「幹細胞」耳熟能詳，知道這是一種具有分化增生能力的細胞，而誘導型多潛能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPSC) 是其中一種由體細胞「重新編碼」轉換而成的幹細胞。
這項突破性的技術由日本京都大學的山中伸彌 (Shinya Yamanaka) 教授於2006發現，並於2012年獲得諾貝爾生醫獎。
iPSC的重要性在於，可以直接由體細胞製作，避免了需要卵細胞的醫學倫理難題，同時又具備如胚胎幹細胞的能力，能夠分化成神經細胞、心肌細胞等各種形式。
iPSC 幹細胞療法如何治療帕金森？
這項技術由京都大學神經外科高橋淳教授團隊開發，我們可以簡單理解為以下幾個步驟：
1. 取得細胞來源：
從健康捐贈者身上抽取週邊血液，經特殊因子及環境誘導去分化，並經過層層篩選後產生醫療級iPSC。
2. 誘導分化為多巴胺神經前驅細胞：
透過特定的培養技術，將 iPSC 誘導分化，其中 60% 為多巴胺神經前驅細胞 (DA progenitors)，40% 為多巴胺神經元 (DA neurons)。
3. 手術植入：
利用神經外科導引系統，精準地將細胞球體移植至患者大腦的被殼 (Putamen) 區域。
4. 在腦中存活並分化為多巴胺神經細胞：
移植後的細胞會在腦部環境中存活，增強腦中多巴胺的合成能力。
本次核准的產品「AMCHEPRY®」便是將 iPSC 分化為多巴胺神經前驅細胞與多巴胺神經元，提供帕金森病患使用。
目前應用在哪一類的帕金森病患？
雖然這個療法暫時取得核准，但是有附帶條件與期限，能夠應用的範圍是基於京都大學於 2025 發表於《Nature》期刊的研究成果，讓我們一起看看這個臨床試驗招募的個案情況，瞭解目前的應用對象。
1. 基本條件
✔︎ 年齡介於 50 至 69 歲之間
✔︎ 確診為帕金森氏症，且患病五年以上
2. 疾病嚴重度與藥物反應
✔︎ 對多巴胺藥物有反應：
患者在使用多巴胺藥物後，運動症狀（MDS-UPDRS III 分數）達到至少 30% 的改善，然而同時存有其他藥物無法緩解的症狀。
✔︎ 有藥效波動的問題：
在藥效發揮期（ON-time），侯葉分級為 3 級或更好
在藥效消退期（OFF-time），侯葉分級為 3 級或更嚴重
✔︎ 身體的各項指數正常：
包含血球、肝功能、腎功能等，確保能夠承受手術風險與後續的免疫抑制劑治療。
3. 排除條件
✘ 認知障礙與失智風險： 排除已有失智症或高風險認知障礙的族群。
✘ 有感染、出血、失智風險
✘ 目前正在接受其他治療，包含惡性腫瘤、癲癇、身心疾病、慢性呼吸道疾病與未受控制的高血壓、糖尿病等，或曾有過惡性腫瘤、癲癇、腦出血、身心疾病、以及神經外科手術等病史
✘ 其他由研究人員判斷不適合加入試驗的情況
※ 物理治療師觀點：
從納入與排除條件可以明顯看出，研究要尋找的對象為「中期以上的典型帕金森氏症患者、且明確受到藥效波動影響」，而且因為幹細胞療法容易存有干擾身體免疫系統的風險，因此受試對象必須僅有帕金森氏症，無合併其他的狀況。
也許未來的研究有可能會調整收案條件，但非典型帕金森、次發性帕金森、帕金森失智、較年輕或高齡的個案，應不在此次的適用範圍內。
目前研究公布的治療成果？
本研究僅收案八人，進入安全性分析為七人，實際療效分析為六人，本次主要針對療法的安全性與有效性進行為期兩年的監測。
1. 安全性評估：不良反應、是否有腫瘤增生、移植誘發的異動症
※不良反應：
一共有 73 起不良反應，多屬於輕微反應，且使用高劑量或低劑量的並無明顯差異。其中有少數與幹細胞移植可能有關，像是頸部僵硬、藥效作用期的肌張力問題引發疼痛；除此之外部分的不良反應可能與免疫抑制療法相關，例如肝腎功能受損、發炎指數增高、膀胱炎等。
※安全性：
幹細胞移植療法其中一個重大風險在於植入物形成腫瘤，在監測的 24 個月當中，觀察到移植的細胞體積有逐漸增加，但並未形成類似腫瘤的組織增生。
※移植物導致的異動症 (GIDs)：
幹細胞移植的其中一個副作用為造成異動症 (Graft-induced dyskinesias, GIDs)，不同於藥物導致的異動症，GIDs 多在藥效 OFF 期發生。
異動症量表評估 (UDysRS) 發現，細胞植入後受試者的異動雖增加，但多增加於 On-time，比較像藥物引發的異動症，判斷為可能由於原先藥物的濃度，再加上腦中新增的多巴胺所導致，並非 GIDs。
2. 有效性評估：動作表現、生活品質、多巴胺合成力
※動作表現：有進步，但與植入細胞數量無直接相關
✔︎ UPDRS 動作量表 (OFF 期)：
兩組的改善幅度非常接近，低劑量組平均改善 20.7%，高劑量組平均改善 20.2%。
✔︎ 侯葉分級 (OFF 期)：
低劑量組平均改善 35.0%，而高劑量組平均改善 16.7%。
※腦中多巴胺合成能力：植入劑量高，多巴胺合成力增加較多
研究透過正子造影 (18F-DOPA PET) 檢視多巴胺合成能力，發現移植細胞的多寡與被殼 (putamen) 合成多巴胺能力有關，高劑量組的多巴胺合成能力提升了63.5%，低劑量組則增加7.0%。
研究還進一步觀察了「尾狀核 (caudate)」，尾狀核同樣位於基底核，但並未植入幹細胞，因此推論會隨時間呈現自然退化，多巴胺合成能力的確在後測評估時下降，更加佐證了被殼的多巴胺合成能力與植入的幹細胞療法有關。
※生活品質：分數無明顯進步
生活品質則由受試者主觀填寫「帕金森生活品質量表 (PDQ-39)」，雖然中間可能多少有看到變化，整體而言生活品質量表並無明顯的進步。
神經物理治療師如何解讀研究結果？
研究團隊對於此次結果相當樂觀，有兩個重要的原因：
1. 無重大的不良反應，且未發現腫瘤組織生成
2. 動作表現在藥物非作用期 (OFF) 有進步
這樣的結果對第一/二期試驗來說相當有潛力，而且這個研究僅用了相對簡單的免疫抑制療法 (tracrolimus) ，就達到很不錯的效果且無重大不良反應，整體而言值得期待！
然而研究中仍有幾個在解讀時我們可以注意的地方：
1. 研究沒有對照組：
在無對照組的情況下，無法完全排除安慰劑效應的影響，雖然研究實際在影像中有看到多巴胺合成增加，但未來仍然需要更完整的研究設計來驗證。
2. 生活品質主觀未見改善：
即使在多巴胺濃度、動作症狀研究都有看到進步，唯獨生活品質的分數並未同步增加，研究中認為可能是受試者期待過高、或是因為身體的其他退化抵銷了動作進步的主觀感受。
從神經物理治療師的觀點來看，生活品質其實是物理治療師能提供協助的重點項目，當動作透過提升時，配合物理治療訓練的介入，將這些動作應用到生活功能中，對於生活品質的改變應該會更有感！研究結論也有提到，未來幹細胞治療配合復健訓練，將有機會提升效果。
可以期待之處與未來展望？
近年來有許多的療法都希望能將帕金森轉變為可逆轉、可治癒的疾病，幹細胞療法就是以這樣的目標持續研究發展。在許多種幹細胞療法中，iPSC 透過使用體細胞，克服了以往需要使用胚胎細胞的困境與醫學倫理議題，且研究也顯示相當正面的成果。
本篇研究使用的是捐贈者的細胞，好處是可以有較廣大的來源、容易建立完整的「細胞庫」能提供更多人能使用。2020年《新英格蘭醫學期刊 NEJM》曾刊登過一篇案例報告 (case report)，一位 69 歲、帕症十年的病友，使用自體細胞分化的方式進行，這種「個人化」幹細胞來源的好處則是是幾乎不會產生排斥反應，也是未來研究希望探討的發展之一。
未來針對帕金森治療，結合細胞移植、基因療法、藥物、以及復健訓練來提升治療效果，將會是重要的發展目標。
※參考資料
Sawamoto N, Doi D, Nakanishi E, Sawamura M, Kikuchi T, Yamakado H, Taruno Y, Shima A, Fushimi Y, Okada T, Kikuchi T. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. 2025 May 22;641(8064):971-7.
Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C. Personalized iPSC-derived dopamine progenitor cells for Parkinson’s disease. New England Journal of Medicine. 2020 May 14;382(20):1926-32.
※本文感謝 Rock Steady Boxing Ignite Taiwan 團隊夥伴 Milly 協助。
文章內容基於最新的神經科學研究成果分享。若您對特定的治療感興趣，建議諮詢物理治療師或神經科醫師以獲取專業建議。
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